糖尿病是一种常见的代谢性疾病，主要表现为长期血糖水平升高，分为 1 型、2 型和妊娠糖尿病三种类型。根据世界卫生组织的数据，全球约有4.22 亿人患有糖尿病。其中，1 型糖尿病在糖尿病患者中的比例相对较小，但它通常发病于儿童和青少年时期，对患者的生活质量和长期健康会产生显著影响，由于其发病机制特殊、治疗难度大，一直是医学研究的重点领域之一。传统的治疗方法主要依赖外源性胰岛素注射，但这种控制血糖的方法治标不治本，严重影响患者的生活质量。

2025年6月20日，一场改写糖尿病治疗史的医学革命掀起，加拿大和美国科研团队近期在1型糖尿病治疗领域取得重要突破。一项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究公布了最新研究成果，研究人员报告称，12位接受了一次性干细胞注射的患者中，有10位在接下来的一年内无需再使用胰岛素。与此同时，这些患者还避免了低血糖发作——这种情况可能导致严重并发症，甚至死亡。该数据已在美国糖尿病协会（ADA）年会上的口头报告中进行了展示。

本次研究由多伦多大学健康网络（University Health Network）胰腺与胰岛细胞移植项目负责人Trevor Reichman博士主导，并得到美国生物科技公司Vertex（福泰制药）的技术支持。团队通过实验室培养胚胎来源干细胞，并将其注入患者肝脏，使其分化为可正常分泌激素的胰岛细胞，实现对血糖水平的有效调节。

在这项名为FORWARD-1/2/3的临床试验中，12名受试者（病程超20年、伴严重低血糖事件）接受单次输注全剂量Zimislecel，并进行了至少一年的随访，截至2024年10月迄今为止的研究结果继续证明了Zimislecel的转化潜力，并有望在更长期的随访中为患者带来持续且持久的益处。

所有12位参与者疗效远超预期：

• 显示出葡萄糖反应性内源性C肽产生，且在一年的随访期间持续存在。
• 达到ADA设定的糖化血红蛋（HbA1c）<7%以及血糖在目标范围内（TIR）>70%的目标。
• 从第90天开始，没有发生严重低血糖事件（SHEs）。
• 外源性胰岛素使用量减少（平均每日胰岛素剂量减少92%）。
• 在12个月时，12名受试者中有10名（83%）不再需要外源性胰岛素。
• 达到了1/2期临床试验的主要终点，即在糖化血红蛋白（HbA1c）<7%的情况下消除了严重低血糖事件（SHEs）。

Zimislecel 总体耐受性良好。大多数不良事件 (AE) 为轻度或中度，未见与 Zimislecel 治疗相关的严重不良事件。先前报道有两例患者死亡，均与 Zimislecel 治疗无关。其安全性与研究中使用的免疫抑制方案、输注操作以及长期糖尿病并发症基本一致。

研究负责人Reichman博士强调：“从实验结果来看，这不仅是‘缓解’，而是真正意义上的生理性治愈。”

Zimislecel（VX-880）是Vertex基于诱导多能干细胞（iPSC）技术开发的一种同种异体干细胞来源的、完全分化的、可产生胰岛素的胰岛细胞疗法，通过静脉输注递送至肝门静脉，旨在通过恢复胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素的产生）来恢复人体调节葡萄糖水平的能力，从而达到治疗1型糖尿病患者的目的。接受该药物治疗的同时，患者需要接受免疫抑制药物治疗，以保护胰岛细胞免受免疫排斥。

研究的III期部分已完成患者入组和给药，计划在明年提交Zimislecel的上市申请。

Zimislecel 疗法的出现，首次让大部分重症 1 型糖尿病患者看到了彻底摆脱胰岛素治疗的希望，为 1 型糖尿病治疗开启了全新的时代大门。尽管目前 Zimislecel 需要长期免疫抑制治疗来保护胰岛细胞免受免疫排斥，但 Vertex 已经在寻求开发无需免疫的干细胞，可能通过基因工程或封装细胞使其对免疫攻击「隐形」，有望破解这一难题，带来更好的效果。

参与试验的研究者、来自多伦多大学医院的 Trevor Reichman 博士表示，实验首次实现人工干细胞「胰岛」让如此高比例患者摆脱胰岛素依赖，有望解决器官捐赠数量有限的长期难题，为未来治疗提供「几乎无限供应」的胰岛细胞。Zimislecel 有望为更多 1 型糖尿病患者带来福音，改写 1 型糖尿病无法治愈的历史，带来颠覆性的变革。