出品 | 搜狐健康

作者 | 吴施楠

编辑 | 袁月

搜狐健康从正大天晴药业集团获悉，正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅶa N01于7月7日正式启动全国商业化供货。

据悉，注射用重组人凝血因子Ⅶa N01获得国家药品监督管理局签发的《药品注册证书》，被批准用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物>5个Bethesda单位（BU）的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗，成为国内首个国产自主研发的重组人凝血因子Ⅶa。

根据《世界血友病联盟2023年度全球调查报告》，全球血友病患者约 83.6万人，其中严重型约 28.4万人。重型血友病A患者抑制物发生率约为30％，非重型为3%-13％，而血友病B患者为1%-6％，抗体阳性会导致传统替代治疗效果不佳，严重影响患者生存质量。重组人凝血因子Ⅶa因其高效止血作用和独特的旁路效应，已成为抑制物阳性患者的重要治疗选择，并在全球范围内得到广泛应用。

注射用重组人凝血因子Ⅶa N01含有活化的重组凝血因子Ⅶa。血管损伤发生时，凝血因子Ⅶa与暴露的组织因子(TF)结合形成凝血因子Ⅶa-TF复合体，激活外源性凝血途径，进而发生凝血级联反应。凝血因子Ⅶa-TF复合体具有双重底物特异性，一方面，直接激活凝血因子Ⅹ成为凝血因子Ⅹa，激发凝血酶原向凝血酶的转换，进而使纤维蛋白原向纤维蛋白转换形成止血栓；另一方面，激活凝血因子Ⅸ成为凝血因子Ⅸa，增加内源性途径，大量激活凝血因子Ⅹ，将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，形成稳固的血栓，从而起到止血的作用。

作为国内唯一疗效和安全性通过Ⅲ期临床试验确证的重组人凝血因子Ⅶa，注射用重组人凝血因子Ⅶa N01的获批基于一项在伴有抑制物血友病患者中的多中心、单臂、开放评估有效性和安全性的Ⅲ期临床研究，本研究共入组60例受试者，均至少使用过一次试验药物，其中53例受试者累计发生559次出血事件。对551次可评估的出血事件进行分析，止血有效率为88.93%（95% CI 86.01，91.43）。

工艺方面，重组人凝血因子Ⅶa存在结构复杂、降解和氧化位点较多、杂质种类较多等挑战，正大天晴创新性地开发了细胞培养、分离纯化和制剂处方等具有自主知识产权的工艺，并获得“人凝血因子Ⅶa的纯化方法（ZL202010330060.5）”和“重组人凝血因子Ⅶa的药物组合物（ZL202410278314.1）”两项原创专利，成功进行了多批次商业化生产放大，产品批间质量一致性良好，充分证明了生产工艺的稳健性。

据悉，正大天晴依据中国GMP、美国FDA cGMP、欧盟GMP等要求，建立了覆盖产品全生命周期的质量管理体系，通过实施全过程质量风险管理和持续改进机制，为注射用重组人凝血因子Ⅶa N01的高品质生产构建了坚实的质量保障基础。公司在获批后第一时间投入生产，开启全链条高效协同模式，研发、生产、质量、市场等相关部门高效协同，确保首批产品以最快速度送达临床一线，回应患者迫切的用药需求。